Открытие было сделано в рамках второго этапа клинических исследований препарата Нилотиниб. Разработчики позиционируют его в том числе как средство для лечения болезни Паркинсона и других нейродегенеративных заболеваний. Изначально лекарство исследовалось с целью возможности стимуляции выработки дофамина у больных паркинсонизмом. По результатам испытаний действительно наблюдалось дозозависимая активизация синтеза дофамина даже у тех пациентов, у которых диагностированы значительные потери нейронов из-за болезни. Увеличение концентрации дофамина приводило к тому, что у больных снижалась выраженность двигательных нарушений, становился менее сильным тремор конечностей.
В процессе дальнейшего исследования Нилотиниба выяснился до этого времени неизвестным ученым момент – оказывается, при болезни Паркинсона патологические белки DDR1 вызывают изменение в проницаемости гематоэнцефалического барьера. Этот барьер в норме служит для предотвращения попадания в головной мозг патогенных агентов, слишком крупных белковых молекул, способных повредить нейронам и т.д. При паркинсонизме гематоэнцефалический барьер работает наоборот – он не пропускает к головному мозгу глюкозу и другие полезные вещества, а становится проницаем для токсинов.
К радости разработчиков Нилотиниб оказался полезен и в этом случае. Препарат был способен подавить активность патогенных белков и восстановить нормальную проницаемость гематоэнцефалического барьера. В результате наблюдалось повышение синтеза энергии в клетках, улучшение работы митохондрий, существенное очищение головного мозга от токсичных белков-агрегатов. Состояние больных улучшалось внешне, прогрессирование болезни значительно замедлялось.